
МОСКВА, 11 сен - РИА Новости. Сеченовский университет и фармацевтическая компания "Р-Фарм" получили грант памяти академика Е.П. Велихова на производство препарата для терапии гепатита В на основе технологии генного редактирования CRISPR-Cas9, рассказали в пресс-службе университета.
"Проект Сеченовского университета и группы компаний Р-Фарм по созданию производственной платформы для CRISPR-терапии хронического гепатита B получил поддержку Российского научного фонда (грант памяти академика Е.П. Велихова)", - рассказали РИА Новости в вузе.
Там уточнили, что грант позволит перейти от лабораторной разработки к опытно-промышленному прототипу лекарственного препарата для удаления вируса гепатита В из инфицированных клеток печени наночастицами с CRISPR-Cas9 комплексами.
"В основе проекта - разработанный в Сеченовском университете прототип препарата на основе комплексов CRISPR-Cas9 в составе биосовместимых наночастиц. Это первые в мире системы такого типа, предназначенные для элиминации вируса гепатита B: наночастицы выступают носителями, доставляющими генетические редакторы в клетки-мишени", - пояснили в вузе.
Руководитель отдела фармацевтической разработки Р-Фарм Максим Власюк уточнил, что схема CRISPR-терапии гепатита B предполагает полное излечение после однократного введения препарата - это позволит уменьшить стоимость курса для одного пациента.
"Препарат будет обладать сниженной нецелевой активностью и повышенной специфичностью комплексов CRISPR-Cas9 к инфицированным клеткам печени, что снизит риски побочных эффектов и повысит эффективность", - пояснил Власюк.
CRISPR-Cas9 - это технология таргетного редактирования генома, известная также как "молекулярные ножницы". Она основана на действии высокоточного белка-нуклеазы Cas9, который разрушает вирусную ДНК, не действуя на геном человека.