Почти каждый четвертый (24%) взрослый пациент и 39% родителей детей с муковисцидозом сталкиваются со сбоями в организации обеспечения лекарствами. Такие результаты приводятся в исследовании центра «Социальная механика», выполненного по запросу Всероссийского союза пациентов (ВСП). За июнь – сентябрь 2025 г. авторы провели 20 экспертных интервью со специалистами в сфере здравоохранения и опросили 317 пациентов (23% – взрослые, 77% – родители несовершеннолетних).
Сложности возникали в госзакупках и логистике, следует из результатов исследования (есть у «Ведомостей»). В частности, к перебоям поставок приводили несостоявшиеся торги или их остановка после решений Федеральной антимонопольной службы, а также ошибки аптек в отдаленных регионах.
Муковисцидоз – наследственное заболевание, поражающее экзокринные железы, а также жизненно важные органы и системы. Среди его проявлений – хронические инфекции дыхательных путей, недостаточность поджелудочной железы и т. д. В России, как следует из регистра больных муковисцидозом, в 2023 г. насчитывалось 4058 человек с этим заболеванием (подсчет ведут Ассоциация медицинских генетиков и Российское респираторное общество).
Эксперты центра отмечают, что госпрограммы помощи больным муковисцидозом не охватывают потребности взрослых пациентов. Чуть более трети (34%) из них наблюдаются у врачей общей практики, которые не знают специфику заболевания. Каждый четвертый (25%) взрослый с муковисцидозом сталкивался с нехваткой необходимых антибиотиков, а каждый второй взрослый (50%) – с отсутствием отдельного бокса в стационаре (для снижения рисков перекрестного инфицирования).
Препараты, необходимые детям с муковисцидозом, закупает фонд «Круг добра» в индивидуальном порядке, взрослые же могут рассчитывать только на лекарства, которые входят в программу высокозатратных нозологий (14 ВЗН), напомнила «Ведомостям» директор Института экономики здравоохранения НИУ ВШЭ Лариса Попович.
Взрослым с муковисцидозом по программе доступен только один препарат (дорназа альфа, закупается за счет средств федбюджета. – «Ведомости»), уточнила председатель общественной организации «Помощь больным с муковисцидозом» Ирина Мясникова. Объем госзакупок дорназы альфа в 2025 г. вырос на 48% в сравнении с 2024 г., составив 2 млрд руб., подсчитали для «Ведомостей» аналитики DSM Group. В денежном выражении показатель увеличился в 1,5 раза до 325 900 упаковок.
Скорость расширения перечня 14 ВЗН значительно ниже скорости появления новых препаратов на рынке, говорит Попович. Решение о включении лекарств специальная комиссия Минздрава принимает дважды в год на основе оценки эффективности затрат на него, уточнила она. Включение новых ограничено в том числе возможностями бюджета, считает Мясникова.
Мясникова подчеркнула, что в таргетной терапии, по оценкам экспертов организации, нуждаются две трети пациентов с муковисцидозом, но получают ее только 60% от положенного. Остальным приходится добиваться обеспечения лекарствами через суд.
По словам председателя правления общественной организации Московской области «Помощь больным муковисцидозом» Ольги Алекиной, дети до 19 лет, которым таргетная терапия подходит (т. е. у них нет редких мутаций. – «Ведомости»), получают ее в полном объеме. Выпускники «Круга добра» также обычно обеспечиваются регионами, но остальным взрослым таргетные препараты зачастую не назначают вовсе. В таком случае пациенты получают только базисную терапию, уточнила Алекина. Она также подчеркнула, что в последние два года задерживаются закупки таргетных препаратов для детей. Пациенты могут оставаться без терапии несколько недель, хотя прерывать такое лечение нельзя, добавила эксперт.
Эффективность таргетной терапии при этом очень высока, считает Алекина. По ее словам, в странах, где такое лечение доступно, люди массово снимаются с листа ожидания по трансплантации легких, так как их состояние стабилизируется.
В 2025 г. объем поставок препарата дорназа альфа в регионы составил 100% от заявленной потребности, сообщил представитель пресс-службы Министерства здравоохранения в ответ на запрос «Ведомостей». Он уточнил, что следующая поставка лекарства планируется в марте 2026 г., а его запасов по состоянию на 31 января хватало на 5,3 месяца.
Труднодоступной остается лабораторная диагностика муковисцидоза. 37% детей и 40% взрослых пациентов для сдачи анализов вынуждены ехать в другой город, 18% и 27% соответственно – в другой регион. Еще 27% родителей и 29% совершеннолетних больных муковисцидозом проходят диагностику на местах, но пересылку проб оплачивают за свой счет. В 2025 г. микробиологический мониторинг не смогли пройти 20% взрослых (надо проводить раз в квартал). Он нужен для подбора подходящей терапии и оценки динамики заболевания.
